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NICE批准Galafold药物用于治疗法布里病
2020-09-14 11:37:55   

  近日,英国国家健康和护理研究所(NICE)出版了非常专业的技术指导草案,推荐AmicusTherapeutics公司的Galafold(migalastat),但需要以约定的保密折扣提供在患者接入方案中。

  同时,英格兰和威尔士NHS的成本监管机构支持使用Galafold疗法,用于治疗罕见的性疾病法布里病(Fabry),每年每名患者的花费标价为210,000英镑(不含增值税和任何折扣)。

  法布里病是由一种有缺陷的酶引起,这种酶通过分解体内细胞中的脂肪物质,从而会导致脂肪在全身的血管壁中堆积,特别是在皮肤、肾脏、心脏、脑和中。患者的并发症包括,不可逆的器官损伤,进而发展为肾脏疾病和心脏病,以及在相对年轻群体里风险的增加。成人可能需要透析、肾移植或起搏器,并可能导致身体和上残疾。根据Amicus公司的调查显示,英国有855名法布里病患者,其中约140名适合接受Galafold治疗。

  Galafold是一种口服的小分子药物,结合形成过程中的α-半乳糖苷酶A(α-galA)可提高药效。独立评估委员会的结论是,虽然Galafold的临床疗效证据非常模糊,但该药物能以更低的成本提供与目前标准治疗(酶替代治疗,ERT)相类似的好处。

  同时也应该注意到,Galafold与酶替代治疗相比,虽然两者都是终身疗法,但前者是口服,而后者是每两周注射一次,因此Galafold能提供额外的健康益处。


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